- 相較安慰劑聯合化療，百澤安®聯合化療對總生存期的改善具有統計學顯著性和臨床意義
- 百澤安®聯合用藥的安全性特徵與既往試驗一致
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年4月27日 /美通社/ — 百濟神州（納斯達克代碼： BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣佈，根據獨立數據監查委員會（IDMC）在預先設定的期中分析中評估，一項百澤安®聯合化療針對既往未經治療的晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者的全球3期臨床試驗RATIONALE306已達到總生存期（OS）的主要終點。該期中分析中，百澤安®聯合化療的安全性和耐受性特徵與既往試驗一致，未發現新的安全性警示。
「ESCC作為一類難以治癒的疾病，給患者帶來了沉重的負擔。在RATIONALE306臨床試驗中，百澤安®聯合化療顯示出生存獲益令我們無比振奮。我們設計了覆蓋全球的拓展性臨床開發專案來探索百澤安®治療實體瘤的潛力。此次研究是百澤安®第7項取得積極結果的3期關鍵性試驗，驗證了百澤安®的治療獲益，對我們來說意義深遠。」 百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示，「此前在RATIONALE302臨床試驗中，我們評估了百澤安®對比化療，作為二線治療方案對於ESCC患者的效果，並觀察到總生存期獲益，而本次RATIONALE306研究的結果再次擴充了我們的臨床證據，進一步驗證了百澤安®作為ESCC標準治療方案的潛力。我們由衷感謝參與這兩項關鍵性3期研究的1,100多位ESCC患者，並期待在未來的學術會議上與業界同仁共用RATIONALE306的研究結果。」
百澤安®用於治療既往化療後的晚期或轉移性ESCC的新藥上市申請已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的受理，目前正在審評過程中。此外，百澤安®治療既往接受化療後的晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC），以及與化療聯合用藥治療既往未經治療的晚期或轉移性NSCLC的申請也已獲EMA受理，目前正在審評中。2021年1月，百濟神州宣佈與諾華達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安®。
百澤安®已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准用於八項適應症的治療，包括最近獲批用於既往接受過一線標準化療後進展或不可耐受的局部晚期或轉移性ESCC患者。目前，百澤安®在中國以外國家或地區尚未獲批。
關於RATIONALE306研究
RATIONALE306（NCT03783442）是一項隨機、安慰劑對照、雙盲、全球性的3期臨床研究，旨在評價百澤安®（替雷利珠單抗注射液）聯合化療，作為晚期或轉移性ESCC患者一線治療的有效性和安全性。本試驗的主要終點為總生存期（OS）。次要終點包括根據RECIST 1.1版評估的無進展生存期、總緩解率和緩解持續時間、健康相關生活品質指標和安全性。
該試驗在亞太、歐洲和北美的研究中心入組了649例患者，以1:1的比例隨機接受替雷利珠單抗聯合化療或安慰劑聯合化療的治療。
關於食管鱗狀細胞癌
根據原發癌細胞的不同，食管癌主要分為鱗狀細胞癌（ESCC）和腺癌（EAC）。ESCC是食管癌中最常見的亞型，占全球食管癌的85%以上。[i],[ii]由於許多患者確診時已處於疾病晚期，因此ESCC的總體預後較差，疾病管理極具挑戰性。[iii],[iv],[v]
關於百澤安®（替雷利珠單抗注射液）
百澤安®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程式性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合。臨床前資料表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。
百澤安®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應症。百濟神州已在全球35個國家和地區開展或完成了超過20項百澤安®的潛在註冊可用的臨床試驗，其中包括17項3期臨床試驗和4項關鍵性2期臨床試驗。
百澤安®已被國家藥品監督管理局（NMPA）批准8項適應症，其中針對NSCLC已獲得多項批准。百澤安®在中國還有另外一項適應症已被受理，目前正在審評中。百澤安®在美國是既往全身治療後不可切除的復發性局部晚期或轉移性ESCC的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟神州與諾華達成合作，以加速百澤安®在北美、歐洲和日本的開發和商業化。
百澤安®在中國以外國家或地區尚未獲批。
關於百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研發和醫學事務團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球範圍支持100多項臨床研究的展開，已招募受試者超過14,500人。公司產品管線深厚、試驗佈局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家和地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕於血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。
2021年1月，百濟神州和諾華宣佈合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗 PD-1 抗體百澤安®。基於這一卓有成效的合作，包括FDA正在評審的新藥上市許可申請（BLA），百濟神州和諾華於2021年12月宣佈了關於正在3期開發的百濟神州TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權、合作和授權合約。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰略商業協定，通過該協定，百濟神州將在中國境內指定區域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。
關於百濟神州
百濟神州是一家立足科學的全球性生物製藥公司，專注于開發可負擔的創新藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力於在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。欲瞭解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含1995 年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關於百澤安®治療ESCC的研發計畫和藥政申請的表述，以及在”關於百濟神州”和”關於百濟神州腫瘤學”標題下提及的百濟神州的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化以及實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近年度報告的表格10-K中”風險因素”章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。
[i] Wang QL, et al. Clin Epidemiol 2018;10:717–728.
[ii] Huang FL, Yu SJ. Asian J Surg 2018;41:210–215.
[iii] American Cancer Society. What is Esophageal Cancer? Available at https://www.cancer.org/cancer/esophagus-cancer/about/what-is-cancer-of-the-esophagus.html. Accessed August 2021.
[iv] Codipilly DC et al. Gastrointest Endosc. 2018 Sep; 88(3): 413–426.
[v] Abnet CC et al. Gastroenterology. 2018 Jan; 154(2): 360–373.