上海, 2023年5月3日 /美通社/ — 九天生物（Skyline Therapeutics) 宣佈，其自主研發的多項AAV基因治療藥物的研究成果將於2023年5月16日至20日在美國加州洛杉磯召開的第26屆美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上展示。
九天生物此次公佈的多項AAV基因治療藥物研發成果中，包括兩項新藥臨床前研究數據：針對新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）單次玻璃體給藥的創新基因治療藥物SKG0106眼內注射溶液，以及治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的新一代SMN1基因療法SKG0201。
SKG0106是九天生物自主研發的新型AAV載體，攜帶編碼獨特的抗VEGF蛋白的轉基因序列，通過玻璃體腔注射導入眼內，高效轉導視網膜細胞以表達抗VEGF蛋白，具有特異性抑制人源VEGF的作用。VEGF是導致患者發展新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的病理性血管生成和滲漏的關鍵因素。SKG0106的療效在多項兔慢性視網膜新生血管（RNV）模型和非人靈長類脈絡膜新生血管（CNV）模型的藥理學研究中進行了詳盡的評估。在所有研究中，均採用SKG0106單次玻璃體腔注射給藥。
- 通過玻璃體腔注射給藥的SKG0106在RNV模型和CNV模型中，有效地降低了螢光素滲漏面積和4級光斑率，並在低劑量水平下展現了顯著療效
- 在CNV模型26周長效研究中，SKG0106有效抑制了螢光素滲漏，並在實驗結束時仍保持完全抑制，展現了顯著持久的療效
- 毒理研究驗證了SKG0106良好的安全性，在眼睛及全身其他組織中均未觀察到副作用
SKG0106在所有臨床前研究中展示了顯著和持久的療效，以及出色的局部耐受性和全身安全性。該載體的安全性也得到了長期毒理研究的充分驗證，SKG0106已進入人體試驗臨床研究。
SKG0201是一款新型的AAV介導的基因替代療法，包含由獨特啟動子調控並全面優化的人源SMN1 cDNA。載體基因組經過全面的創新的設計和優化，從而恢復SMN蛋白在運動神經元中的水平、在中樞神經區域實現最大治療效果，同時在外周組織中保持適當的表達。臨床前數據表明，SKG0201單次靜脈注射不僅可快速、持久地恢復功能性SMN蛋白表達，而且在低劑量水平下即可顯著增加SMA疾病模型小鼠的體重並有效地延長其壽命。
- 接受SKG0201治療的小鼠肝臟中未見有急性的SMN蛋白高表達。此外，與對照載體（scAAV9-CMVen/CB-hSMN1) 相比，SKG0201在更低劑量下顯示出更強的療效且無肝毒性，表明其具有在臨床中可使用更低有效劑量的潛力，從而進一步增強安全性
- 在六個月長效研究中， SKG0201顯著改善了SMA疾病模型小鼠的運動功能缺陷、防止了神經肌肉接頭（NMJ）損傷，並且增加了軸突傳導性，展現了顯著持久的療效
SKG0201展示的優越的療效和安全性數據充分表明，這款極具潛力的新型載體有望成為治療SMA的新一代AAV基因療法。
此外，九天生物團隊在快速推進針對具有極大治療需求的眼科、神經、心血管和代謝領域適應症的其他AAV基因治療創新藥物的研發，其中多個項目已完成臨床前研究並獲得了積極的結果。
關於九天生物
九天生物是一家以創新為驅動的全球性臨床階段基因治療公司，致力於研究、開發和生產具有突破性的新療法，以滿足嚴重疾病領域患者未解決的醫藥需求。九天生物自主創建了先進的腺相關病毒(AAV)基因治療研發、生產一體化平台，擁有尖端的衣殼發現、病毒載體設計和構建、工藝開發、分析開發以及臨床級質粒和病毒載體大規模GMP生產能力。九天生物擁有全球基因治療領域一流的科研、醫學和技術專家及管理團隊，建立了豐富的研發管線，覆蓋眼科、神經、心血管和代謝等疾病領域，多個創新基因治療項目已進入臨床研究或IND申報階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國設立了研發和生產基地。www.skytx.com
關於ASGCT
美國基因與細胞治療學會（ASGCT）成立於1996年，致力於促進對前沿的基因、細胞和核酸等療法的理解、開發與應用，以及推動該領域的專業培訓和公眾教育。目前，ASGCT在全球擁有超過5000名成員，是全球基因和細胞治療領域最大的專業性非營利醫學和科學組織。www.asgct.org
